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Los investigadores en muchos centros médicos, hospitales universitarios y otras instituciones, están estudiando las causas, el diagnóstico y el tratamiento de la leucemia en niños.

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Los científicos están logrando avances en comprender mejor cómo los cambios en el ADN del interior de las células madre de la médula ósea pueden causar que se conviertan en células de leucemia. El estudio de estos cambios genéticos puede ayudar a comprender por qué las células de leucemia crecen inmaduras y de forma incontrolada en vez de crecer como células sanguíneas maduras con funciones normales. Actualmente, los médicos usan estos cambios para ayudarles a determinar el pronóstico de la enfermedad y así poder escoger el tratamiento que probablemente sea mejor para el niño.

Este progreso ha dado como resultado pruebas mucho mejores y más sensibles para detectar células leucémicas en muestras de sangre o de médula ósea. Por ejemplo, la prueba de la reacción en cadena de la polimerasa (PCR) puede identificar números muy pequeños de células leucémicas basándose en sus cambios cromosómicos. Esta prueba es útil para determinar si la leucemia ha sido completamente destruida o si persiste en pequeñas cantidades que más tarde pueden ocasionar una recaída, si no se administra más tratamiento. Las pruebas más recientes, conocidas como pruebas de secuenciación de próxima generación (NGS) , se están comenzando a utilizar y podrían ayudar aún más en esta área.

Causas y posible prevención

Los investigadores continúan buscando las posibles causas de la leucemia en los niños, estas causas podrían incluir una combinación de exposiciones genéticas y ambientales. 

Por ejemplo, una teoría que ha ganado terreno en los últimos años es que algunas leucemias infantiles podrían ser causadas por una combinación de ciertos cambios genéticos que ocurren muy temprano en la vida (incluso antes del nacimiento), junto con estar expuestos a ciertos gérmenes (particularmente virus) más tarde de lo normal. Esta "infección retrasada" (en general después del primer año de vida) podría afectar el sistema inmunitario de una manera que conduzca a un segundo cambio genético, que a su vez podría provocar la leucemia.

Esto podría ayudar a explicar por qué algunos estudios han encontrado que el riesgo de leucemia infantil parece ser menor en niños que estuvieron en la guardería durante su primer año de vida (lo que los habría expuesto a infecciones comunes más temprano).

Se necesitan más investigaciones para confirmar esta teoría. Pero si se confirma, podría ser posible reducir el riesgo de leucemia infantil asegurándose de que los niños estén expuestos a ciertos gérmenes muy temprano en la vida.  

Estudios clínicos

La mayoría de los niños con leucemia reciben tratamiento en los principales centros médicos, donde el tratamiento a menudo se administra como parte de estudios clínicos, y así también ayudar a que obtengan el cuidado más actualizado. Varias preguntas importantes se están estudiando por medio de los estudios clínicos, entre ellas están:

• ¿Por qué algunos niños con leucemia linfocítica aguda (ALL) experimentan la recurrencia de la enfermedad después del tratamiento y cómo se puede prevenir esto?
• ¿Existen otros factores pronósticos que ayuden a identificar cuáles niños necesitan tratamientos de mayor, o por el contrario, de menor intensidad?
• ¿Se puede revertir la resistencia a los medicamentos usados en la quimioterapia de la leucemia mielógena aguda (AML)?
• ¿Existen mejores medicamentos o combinaciones de medicamentos para tratar los diferentes tipos de leucemia en niños?
• ¿Cuándo se debe usar un trasplante de células madre para tratar la leucemia?
• ¿Qué tan eficaces son los trasplantes de células madre en niños que no tienen un hermano o hermana con un tipo de tejido compatible?
• ¿Puede un segundo trasplante de células madre ayudar a los niños que experimentan una recaída después de un primer trasplante de células madre?
• ¿Cuáles son los mejores métodos de tratamiento para los niños que tienen los tipos de leucemia menos comunes, como la leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) y la leucemia mieloide crónica (CML)?

Inmunoterapia para tratar la leucemia en niños

Las inmunoterapias son tratamientos que estimulan el sistema inmunitario de un niño para ayudar a combatir la leucemia. Algunos tipos de inmunoterapia han demostrado ser muy prometedores en el tratamiento de la leucemia en niños, incluso cuando otros tratamientos ya no son eficaces.

Terapia de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR)

En este tratamiento, las células inmunes llamadas células T se extraen de la sangre del niño y se alteran genéticamente en el laboratorio para ayudarlas a atacar a las células de la leucemia. Luego las células T se regresan a la sangre del niño para que puedan buscar a las células leucémicas por todo el cuerpo.

Esta técnica ha demostrado resultados muy prometedores en los estudios clínicos realizados contra algunos tipos de ALL avanzados y difíciles de tratar. En muchos niños, la leucemia ya no se detecta después del tratamiento, aunque aún no está claro si estos niños se han curado.

Los médicos todavía están estudiando cómo mejorar la forma de producir las células T y la mejor manera de usarlas. En la actualidad, la terapia de células T con CAR solo está disponible en los centros médicos más importantes.

Terapia de anticuerpo monoclonal

Los anticuerpos son proteínas que el sistema inmunitario del cuerpo produce para ayudar a combatir las infecciones. Versiones artificiales de anticuerpos, hechos por el hombre, son llamados anticuerpos monoclonales y pueden ser diseñados para atacar a un blanco específico, tal como una proteína en la superficie de las células leucémicas.

Un ejemplo es el blinatumomab (Blincyto), un tipo especial de anticuerpo monoclonal que se puede adherir a dos proteínas diferentes al mismo tiempo. Se cree que este medicamento hace que las células leucémicas se junten a las células inmunes, lo que a su vez ocasiona que el sistema inmunitario ataque a las células de la leucemia. Este medicamento se puede usar para tratar algunos tipos de ALL de células B.

Para obtener más información sobre estos tratamientos, consulte Inmunoterapia para la leucemia en niños.

Actualmente también se estudian otros tipos de inmunoterapia.

Nuevos medicamentos de terapia dirigida para tratar la AML

A medida que los investigadores aprenden más sobre los cambios genéticos que impulsan el crecimiento de las células leucémicas, ellos han podido iniciar el desarrollo de medicamentos que pueden tener como blanco a estos cambios genéticos. Por ejemplo, en la actualidad varios tipos de terapia dirigida se están utilizando para el tratamiento de adultos con AML y muchos de estos nuevos medicamentos también se están probando en niños.

Inhibidores de FLT3: estos medicamentos atacan a las células con un gen FLT3 mutado. Algunos ejemplos son midostaurina (Rydapt) y gilteritinib (Xospata).

Inhibidores de IDH: estos medicamentos tienen como blanco a las células leucémicas que tienen mutaciones en el gen IDH1 o IDH2. Algunos ejemplos son ivosidenib (Tibsovo) y enasidenib (Idhifa).

Inhibidores de BCL-2: estos medicamentos atacan a la BCL-2, una proteína que puede ayudar a las células de la leucemia a vivir por más tiempo. Un ejemplo es venetoclax (Venclexta).